DLin-MC2-Nr. CAS DMA: 1221271-55-1

Structura chimică: DLin-MC2-DMA

Nr. CAS: 1221271-55-1

 

DLin-MC2-DMA

Catalog Nr.: URK-V2469Folosit numai pentru laborator.

DLin-MC2-DMA este un sistem de livrare promițător pentru terapiile bazate pe ARNi. Capacitatea sa de a livra eficient sarcini utile de acid nucleic celulelor țintă, împreună cu capacitățile sale de direcționare a ficatului, îl fac un candidat atractiv pentru tratamentul diferitelor boli hepatice.

Activitate biologică

DLin-MC2-DMA este un nou sistem de administrare pentru terapie de interferență ARN (ARNi). Este proiectat pentru a îmbunătăți eficiența și specificitatea silenciării genelor mediate de ARNi pentru tratamentul diferitelor boli.
Sistemul de eliberare DLin-MC2-DMA cuprinde o lipidă cationică, DLin-MC2-DMA și o sarcină utilă de acid nucleic, cum ar fi ARN interferent mic (siRNA) sau microARN (miARN). Lipida cationică facilitează încapsularea eficientă și livrarea sarcinii utile de acid nucleic către celulele țintă. În plus, DLin-MC2-DMA poate viza celulele hepatice, ceea ce îl face un candidat ideal pentru dezvoltarea de terapii pe bază de ARNi pentru bolile hepatice.
DLin-MC2-DMA a fost evaluat pe larg în studii preclinice pentru siguranța și eficacitatea sa. Într-un studiu realizat de Love și colab. (2019), DLin-MC2-DMA a fost folosit pentru a furniza siRNA care vizează gena PCSK9 la primate non-umane. Rezultatele au arătat o reducere semnificativă a expresiei PCSK9 în ficat, ceea ce duce la o reducere a nivelurilor plasmatice de colesterol LDL.
Un alt studiu al lui McNamara et al. (2013) au evaluat eficacitatea eliberării miR-122 mediată de DLin-MC2-DMA într-un model de șoarece de infecție cu virusul hepatitei C (VHC). Rezultatele au demonstrat o reducere semnificativă a replicării virale HCV și a inflamației ficatului, evidențiind potențialul DLin-MC2-DMA pentru tratamentul HCV.

Proprietăți fizico-chimice

Referințe

1,Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, V.,.,. & Akinc, A. (2019). Materiale asemănătoare lipidelor pentru silenciarea genelor in vivo în doze mici. Proceedings of the National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2, McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). Livrarea specifică tipului de celule a siARN-urilor cu himere aptamer-siARN. Nature biotechnology, 31(8), 753-759.

URK-V2469_COA

URK-V2469_SDS

URK-V2469_TDS

Tag-uri populare: DLin-MC2-Nr. CAS DMA: 1221271-55-1, China DLin-MC2-Nr. CAS DMA: 1221271-55-1